پیشرفت بزرگ در درمان بیماری هانتینگتون؛ نتایج امیدوارکننده آزمایشات ژندرمانی

شرکت یونیکیور (uniQure) شرکت یونیکیور (uniQure) که یکی از پیشگامان حوزه ژندرمانی در جهان محسوب میشود، نتایج جدیدی از کارآزمایی بالینی داروی آزمایشی AMT-130 را منتشر کرده است. این دارو که برای درمان بیماری نادر و تحلیلبرندهی هانتینگتون توسعه یافته، در آزمایشات اولیه موفق شده است میزان هانتینگتین جهشیافته (mHTT) را در بیماران کاهش دهد. […]
خبر خوب شرکت uniQure برای جامعه بیماران هانتینگتون

در تاریخ 10 دسامبر 2024، شرکت uniQure اطلاعیهای درباره پیشرفت داروی AMT-130، که برای درمان بیماری هانتینگتون (HD) در مراحل بالینی قرار دارد، منتشر کرد. در این گزارش، این شرکت اعلام کرد که در زمینه موارد کلیدی برای کسب تاییدیه سریعتر، با سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) به توافق رسیده است. مدیرعامل uniQure، مت […]