پیشرفت بزرگ در درمان بیماری هانتینگتون؛ نتایج امیدوارکننده آزمایشات ژن‌درمانی
شرکت یونیکیور (uniQure) شرکت یونیکیور (uniQure) که یکی از پیشگامان حوزه ژن‌درمانی در جهان محسوب می‌شود، نتایج جدیدی از کارآزمایی بالینی داروی آزمایشی AMT-130 را منتشر کرده است. این دارو که برای درمان بیماری نادر و تحلیل‌برنده‌ی هانتینگتون توسعه یافته، در آزمایشات اولیه موفق شده است میزان هانتینگتین جهش‌یافته (mHTT) را در بیماران کاهش دهد. […]
بیماری هانتینگتون یا کره هانتینگتون چیست؟
بیماری هانتینگتون چیست؟ بیماری هانتینگتون یک بیماری کشنده ژنتیکی است که به صورت پیش رونده ای باعث فروپاشی سلول های عصبی در مغز می شود. بیماری در همان سالهای اول باعث تخریب توانایی های جسمی و ذهنی می شود و درمان قطعی ندارد. هر یک از فرزندان خانواده ای که یک والد هانتینگتونی دارند 50 […]
مراحل بیماری هانتینگتون
با وجود اینکه علائم هانتینگتون در افراد مختلف – حتی درون یک خانواده – متفاوت است، اما پیشرفت بیماری می تواند به سه مرحله تقسیم شود. مرحله اولیه خانتینگتون معمولا شامل تغییر نافذ در هماهنگی، گاها حرکات غیر ارادی(کره)، سختی در تفکر و حل مسئله و خلق افسرده یا تحریک پذیر می باشد. کاهش این […]
خبر خوب شرکت uniQure برای جامعه بیماران هانتینگتون
در تاریخ 10 دسامبر 2024، شرکت uniQure اطلاعیه‌ای درباره پیشرفت داروی AMT-130، که برای درمان بیماری هانتینگتون (HD) در مراحل بالینی قرار دارد، منتشر کرد. در این گزارش، این شرکت اعلام کرد که در زمینه موارد کلیدی برای کسب تاییدیه سریع‌تر، با سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) به توافق رسیده است. مدیرعامل uniQure، مت […]
