پیشرفت بزرگ در درمان بیماری هانتینگتون؛ نتایج امیدوارکننده آزمایشات ژندرمانی

شرکت یونیکیور (uniQure) شرکت یونیکیور (uniQure) که یکی از پیشگامان حوزه ژندرمانی در جهان محسوب میشود، نتایج جدیدی از کارآزمایی بالینی داروی آزمایشی AMT-130 را منتشر کرده است. این دارو که برای درمان بیماری نادر و تحلیلبرندهی هانتینگتون توسعه یافته، در آزمایشات اولیه موفق شده است میزان هانتینگتین جهشیافته (mHTT) را در بیماران کاهش دهد. […]