شرکت یونیکیور (uniQure)
شرکت یونیکیور (uniQure) که یکی از پیشگامان حوزه ژن‌درمانی در جهان محسوب می‌شود، نتایج جدیدی از کارآزمایی بالینی داروی آزمایشی AMT-130 را منتشر کرده است. این دارو که برای درمان بیماری نادر و تحلیل‌برنده‌ی هانتینگتون توسعه یافته، در آزمایشات اولیه موفق شده است میزان هانتینگتین جهش‌یافته (mHTT) را در بیماران کاهش دهد. محققان امیدوارند که این کاهش بتواند روند پیشرفت بیماری را کندتر کند یا حتی متوقف سازد.
هانتینگتون یک بیماری عصبی ارثی و پیش‌رونده است که باعث زوال تدریجی عملکرد حرکتی، شناختی و روانی بیماران می‌شود. این بیماری به دلیل جهش در ژن HTT ایجاد می‌شود که منجر به تولید پروتئین‌های سمی و تجمع آن‌ها در مغز می‌گردد. در حال حاضر هیچ درمانی برای توقف یا معکوس کردن این بیماری وجود ندارد، اما ژن‌درمانی به عنوان یکی از امیدهای اصلی برای کنترل آن شناخته می‌شود.
معرفی شرکت یونیکیور (uniQure)
شرکت یونیکیور یک شرکت بیوتکنولوژی مستقر در هلند و ایالات متحده است که به طور تخصصی بر توسعه درمان‌های مبتنی بر ژن‌درمانی برای بیماری‌های نادر تمرکز دارد. این شرکت یکی از اولین کمپانی‌هایی بود که موفق شد مجوز یک درمان ژنی تأیید شده در اروپا را دریافت کند. AMT-130 یکی از برنامه‌های تحقیقاتی کلیدی یونیکیور در زمینه بیماری‌های عصبی است که با استفاده از فناوری ویروس مرتبط با آدنو (AAV) برای انتقال ژن درمانی به سلول‌های مغزی طراحی شده است.
نقش شرکت پی‌تی‌سی تراپیوتیکس (PTC Therapeutics) در تحقیقات هانتینگتون
علاوه بر یونیکیور، شرکت آمریکایی پی‌تی‌سی تراپیوتیکس (PTC Therapeutics) نیز یکی از بازیگران اصلی در زمینه توسعه درمان‌های ژنتیکی برای بیماری‌های نادر از جمله هانتینگتون است. این شرکت روی درمان‌های RNA متمرکز است که می‌توانند به کاهش بیان ژن‌های معیوب کمک کنند. یکی از پروژه‌های مهم پی‌تی‌سی شامل داروهایی است که بیان هانتینگتین جهش‌یافته را هدف قرار داده و احتمالاً باعث کاهش اثرات تخریبی این پروتئین بر سلول‌های عصبی می‌شود.
پروفسور ادوارد وایلد؛ محقق برجسته در زمینه بیماری هانتینگتون
پروفسور ادوارد وایلد، عصب‌شناس و محقق برجسته دانشگاه کالج لندن (UCL)، یکی از پیشگامان تحقیق در زمینه بیومارکرها و درمان‌های نوین برای بیماری هانتینگتون است. او سال‌ها بر روی شناسایی روش‌هایی برای اندازه‌گیری سطح پروتئین‌های مرتبط با بیماری در مایع مغزی-نخاعی کار کرده و یافته‌هایش تأثیر قابل‌توجهی بر درک ما از سیر پیشرفت بیماری داشته است. پروفسور وایلد نقش کلیدی در آزمایش‌های AMT-130 و دیگر روش‌های ژن‌درمانی دارد و تحقیقات او امیدهای تازه‌ای را برای توسعه درمان‌های مؤثر در این بیماری ایجاد کرده است.
مصاحبه پروفسور وایلد با HDBuzz
در مصاحبه‌ای که پروفسور ادوارد وایلد با HDBuzz انجام داد، او درباره نتایج اولیه ژن‌درمانی و تأثیر آن بر بیماران صحبت کرد. او گفت:
“ما هنوز در مراحل اولیه تحقیق هستیم، اما داده‌هایی که تاکنون به دست آورده‌ایم، نشان می‌دهد که ژن‌درمانی می‌تواند به طور بالقوه یک مسیر درمانی مؤثر برای بیماران مبتلا به هانتینگتون باشد. کاهش سطح پروتئین هانتینگتین جهش‌یافته در مغز یک قدم بزرگ است، اما هنوز باید تحقیقات بیشتری انجام دهیم تا مطمئن شویم که این روش نه‌تنها ایمن است، بلکه در طولانی‌مدت نیز اثرات مثبتی دارد.”
او همچنین درباره امیدهایی که این تحقیقات برای بیماران و خانواده‌هایشان ایجاد کرده، اظهار داشت:
“ما می‌دانیم که جامعه بیماران هانتینگتون سال‌ها در انتظار یک درمان مؤثر بوده است. هدف ما این است که با انجام آزمایش‌های گسترده‌تر و بررسی دقیق‌تر داده‌ها، اطمینان حاصل کنیم که این روش نه‌تنها بیماری را کند می‌کند، بلکه ممکن است بتواند آن را متوقف کند. با این حال، هنوز مسیر طولانی در پیش داریم و نیاز به صبر و همکاری بیشتر جامعه علمی و بیماران داریم.”
پروفسور وایلد در پایان اشاره کرد که اگرچه هنوز درمان قطعی برای بیماری هانتینگتون وجود ندارد، اما یافته‌های اخیر نویدبخش آینده‌ای روشن‌تر برای بیماران و خانواده‌های آن‌ها است.
